“Nell’ipofosfatasia non funziona bene la fosfatasi alcalina, l’enzima fondamentale per far mineralizzare lo scheletro e anche l’apparato dentario. Il farmaco”, asfotase alfa, “è una molecola che sostituisce l’enzima carente. Già nelle prime settimane di trattamento il paziente riferisce di stare meglio”. Così Maria Luisa Brandi, presidente della fondazione Firmo – Fondazione italiana ricerca sulle malattie dell’osso, intervenendo, a Milano, all’incontro con la stampa organizzato da Alexion, AstraZeneca Rare Disease dal titolo ‘Svolta nella cura dell’Ipofosfatasia: approvata la rimborsabilita’ in Italia di asfotase alfa, la prima terapia per il trattamento di bambini e adulti’.